腺病毒介导基因转移纠正小鼠黏多糖贮积症VII型视网膜色素上皮表型

该数据集包含通过腺病毒介导基因转移治疗小鼠黏多糖贮积症VII型视网膜色素上皮病变的组织化学与组织学实验数据,涉及β-葡萄糖醛酸酶表达检测和溶酶体贮积缺陷表型纠正的观察结果,主要用于基因治疗、溶酶体贮积病及视网膜变性疾病的研究,为眼科基因治疗载体开发提供实验依据。

National Academy of Sciences
PubMed Central
1995-08-15 更新
基因治疗视网膜变性
创建时间1995-08-15
更新时间1995-08-15
原始链接

https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC41213/

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资源简介

该数据集来源于一项1995年的研究,探讨了腺病毒介导的基因转移技术用于纠正小鼠黏多糖贮积症VII型(MPS VII)视网膜色素上皮(RPE)的病理表型。数据集内容包含通过玻璃体内或视网膜下注射携带人β-葡萄糖醛酸酶cDNA的重组腺病毒后,对小鼠眼部进行的组织化学(β-葡萄糖醛酸酶表达检测)和组织学(溶酶体贮积缺陷表型纠正)观察数据。研究显示,注射后1-3周内可检测到酶表达,RPE中的贮积空泡在3周后基本消失,且病毒注射引起的眼部病理变化极小。该数据集主要用于基因治疗、溶酶体贮积病和视网膜变性疾病的研究,支持腺病毒作为基因治疗载体在眼科疾病中的应用潜力。

提供机构:National Academy of Sciences

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